今年1月5日，南京市儿童医院为1岁的睿睿打出了南京医保可报销的“诺西那生钠”第一针。经国家谈判，第一年治疗费用降至19.91万元，基本医保报销后个人负担约4万元，“南京宁惠保”保障后，个人自付约2.18万元，保障比例在90%左右，极大降低了患者经济负担。

而在南京，受惠的不单单是睿睿艺人。截止3月10日，南京市为本地6名、省内城市在宁异地就医5名SMA患儿注射结算了共计29针“诺西那生纳”注射液，给SMA患儿家庭带去了新的希望。

自今年1月1日起，被称为“天价药”的诺西那生钠被纳入医保目录，让脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿及家属看到了希望。SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。由于脊髓中的运动神经发生退化，患者可能出现运动异常、肌无力和肌萎缩等症状，严重时还会因为呼吸肌“罢工”而死亡。

作为一种罕见病，SMA发病率在六千到一万分之一，2岁以内患儿死亡率比较高。目前全国临床积累的SMA患儿病例有2万多例。

“孩子刚出生就患上SMA，我们心里就像被压了一块大石头。我们家孩子小，第一年要注射6针，以后终身每年3针。如果全自费，以原来70万每针的价格，我们这种普通家庭根本承担不起”睿睿妈妈有些哽咽，“官宣诺西那生钠注射液进医保的时候，眼泪真的不由自主地流，太激动了，太感谢了！”

儿童医院医保办主任谢爱玲说，“南京市儿童医院是全国罕见病SMA诊治中心联盟首批25家成员之一，带着孩子来我们这儿看病的家庭很多。诺西那生钠注射液进医保前，由于药价太高，有些家庭到最后只能放弃治疗，这次能进国家医保目录，真是一件大喜事”。

以人民健康为中心，解除全体人民疾病医疗后顾之忧，是全民医保制度的根本目的。近年来，罕见病防治保障受到社会广泛关注。南京市医保部门结合市情实际，多措并举，稳步提高罕见病保障待遇。

2019年，南京市建立门诊专项药品政策，制定肺动脉高压、肌萎缩侧索性硬化、多发性硬化及尼曼匹克病4种罕见病用药门诊专项政策。

2020年，罕见病用药保障机制实行省级统筹。

2021年，将戈谢病、庞贝病、法布里病、脊髓性肌萎缩症或黏多糖贮积症IVA型等5种罕见病参保人员纳入罕见病用药保障对象。

2021年，“南京宁惠保”对参保人员范围内个人自付和范围外个人自费的费用进行有效补充，提高罕见病患者应对重特大疾病保障能力。

2022年1月1日，国家新版医保目录在南京落地，同步做好国谈药“双通道”管理，将治疗脊髓性肌萎缩症、法布里病等罕见病的诺西那生钠注射液、阿加糖酶α注射用浓溶液等纳入医保,进一步提高待遇水平。

下一步，南京市医保局将按照国家和省局部署要求，落实罕见病保障政策，完善多层次医保制度体系，发挥基本医保、大病保险、商业健康保险等多重保障作用，不断提高罕见病医疗保障水平，认真践行“每一个小群体都不应该被放弃”的民生承诺。

通讯员 邰侠

南京日报/紫金山新闻记者 王婕妤 蒋晓春